Lægemidler og medicinsk udstyr
Lægemidler og medicinsk udstyr har direkte indvirkning på menneskers sundhed og er omfattet af reglerne for det indre marked. Der er etableret solide retlige rammer for at beskytte folkesundheden og garantere, at disse produkter er sikre at anvende. Et tilstrækkeligt og økonomisk overkommeligt udbud af lægemidler, bekæmpelse af antimikrobiel resistens, etisk korrekt gennemførelse af kliniske forsøg, brug af kunstig intelligens i medicinsk udstyr og incitamenter til forskning og udvikling er blot nogle af de centrale spørgsmål, som EU beskæftiger sig med på dette område.
Retsgrundlag
Artikel 168 (folkesundhed) og 114 (det indre marked) i traktaten om Den Europæiske Unions funktionsmåde (TEUF).
Kontekst
Medlemsstaterne er ansvarlige for at udforme sundhedspolitikker og organisere og levere sundhedstjenesteydelser og behandling på sundhedsområdet. EU har derfor en supplerende kompetence på dette område og kan derigennem støtte og koordinere tiltag samt vedtage bindende lovgivning om lægemidler og medicinsk udstyr.
Resultater og nuværende udvikling
A. Generelle regler om lægemidler
Ved lægemiddel (medicin) forstås ethvert stof eller enhver sammensætning af stoffer, der bruges som middel til helbredelse eller forebyggelse af sygdomme hos mennesker. Siden 1965 har lægemidler i EU været reguleret af markedsføringstilladelses-, klassificerings- og mærkningsregler for at beskytte folkesundheden. Evalueringen af de fleste lægemidler har siden 1995 været centraliseret gennem Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for at effektivisere godkendelserne og opretholde en stabil lægemiddelforsyning. Når lægemidler bringes i omsætning, overvåger EMA dem i hele deres levetid via lægemiddelovervågningssystemet, hvori eventuelle bivirkninger, der forekommer i daglig klinisk praksis, registreres.
De primære lovgivningsmæssige rammer på området er fastlagt i direktivet om humanmedicinske lægemidler (direktiv 2001/83/EF) og forordningen om godkendelse og overvågning af humanmedicinske lægemidler (forordning (EF) nr. 726/2004), som fastsætter reglerne for fastlæggelse af centrale og decentrale procedurer for markedsføringstilladelser. Disse rammer blev ændret ved forordningen om tilpasning af en række retsakter til artikel 290 og 291 i TEUF (forordning (EU) 2019/1243), hvorved der indførtes specifikke foranstaltninger for at sikre tilgængeligheden af lægemidler og tage hånd om manglen på lægemidler i EU.
I april 2023 offentliggjorde Kommissionen lægemiddelpakken. Formålet med den foreslåede pakke er at garantere sikre og effektive lægemidler af høj kvalitet, fremme innovation og udvikling af lægemidler for at imødekomme uopfyldte medicinske behov og fremme forskning i nye antimikrobielle stoffer for at bekæmpe antimikrobiel resistens. Pakken består af forslag til et nyt direktiv om humanmedicinske lægemidler og en ny forordning om godkendelse og overvågning af humanmedicinske lægemidler, som skal revidere og erstatte den eksisterende generelle lægemiddellovgivning, herunder lovgivningen om lægemidler til børn samt lægemidler til sjældne sygdomme. Derudover indeholder den en meddelelse og en henstilling fra Rådet om at intensivere bekæmpelsen af antimikrobiel resistens (AMR). Parlamentet og Rådet afholder i øjeblikket trilogforhandlinger om den endelige tekst.
Ud over de generelle regler om lægemidler findes der specifik lovgivning på flere områder.
B. Kliniske forsøg
Kliniske forsøg er systematiske forsøg med lægemidler på mennesker for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af et bestemt lægemiddel. For at kunne bringes i omsætning skal lægemidlet ledsages af dokumenter, der viser resultaterne af de forsøg, som det har gennemgået. Dette trin er obligatorisk inden for lægemiddelindustrien. Siden 1990 er der gradvist blevet udviklet standarder – både i EU og internationalt – som er kodificeret i EU-lovgivningen.
Den seneste revision af EU-lovgivningen, der begyndte i 2014, førte til forordningen om kliniske forsøg (forordning (EU) nr. 536/2014), som fastsatte harmoniserede regler for godkendelse og gennemførelse af kliniske forsøg. Ifølge denne forordning gælder det for kliniske forsøg, at:
- de skal underkastes en videnskabelig og etisk vurdering og desuden skal forhåndsgodkendes
- de kun kan finde sted, hvis deltagernes rettigheder, sikkerhed, værdighed og velbefindende bliver beskyttet og har forrang frem for alle andre interesser
- de kun kan gennemføres, hvis forsøget er udformet til at generere pålidelige og solide data.
Forordning (EU) nr. 536/2014 trådte i kraft ved udgangen af januar 2022, hvorved EU's informationssystem for kliniske forsøg blev oprettet for at centralisere de ansøgninger, der indgives om kliniske forsøg, og fremlægge resultaterne af disse forsøg og derved øge gennemsigtigheden og tilgængeligheden inden for den kliniske forskning.
C. Lægemidler til avanceret terapi
Lægemidler til avanceret terapi er en relativt ny type lægemiddel, der er baseret på nye landvindinger inden for cellulær og molekylær bioteknologi og nye behandlinger, herunder genterapi, celleterapi og vævsteknologi. Disse komplekse produkter, som har farmakologiske, immunologiske eller metaboliske virkninger, kan ikke behandles på samme måde som konventionelle lægemidler, så de kræver en specifik lovgivning som den, der er fastsat i forordningen om lægemidler til avanceret terapi (forordning (EF) nr. 1394/2007) og direktivet om ændring af direktiv 2001/83/EF om lægemidler til avanceret terapi (direktiv 2009/120/EF).
EMA's Committee for Advanced Therapies (Udvalg for Avancerede Terapier) vurderer kvaliteten, sikkerheden og effektiviteten af lægemidler til avanceret terapi. Det følger også den videnskabelige udvikling på dette nye område, som rummer et enormt potentiale for patienterne og industrien.
I juni 2024 vedtog EU forordningen om kvalitets- og sikkerhedsstandarder for substanser af menneskelig oprindelse bestemt til anvendelse i mennesker (forordning (EU) 2024/1938), som træder i kraft i august 2027. Forordningen opdaterer EU-lovgivningen om blod, væv og celler og forbedrer beskyttelsen af donorer, recipienter og personer, der er født ved hjælp af medicinsk assisteret reproduktion.
D. Lægemidler til børn og lægemidler til sjældne sygdomme
Lægemidler til pædiatrisk brug (lægemidler til børn) er også specifikt reguleret ved forordningen om lægemidler til pædiatrisk brug (forordning (EF) nr. 1901/2006, som blev ændret ved forordning (EU) 2019/5) for at sikre, at de er afprøvet specifikt til børn på en etisk forsvarlig måde, opfylder børns behov og har en dosering og sammensætning, som er alderssvarende. Medicinalfirmaer udfører undersøgelser på børn for at dokumentere sikkerheden og virkningen af nye lægemidler, inden de anmoder om en markedsføringstilladelse. EMA's Pædiatriske Udvalg vurderer disse undersøgelser og de data, som de genererer.
Sjældne sygdomme er sygdomme, der rammer højst 5 ud af 10 000 personer. Lægemidler til sjældne sygdomme er specielt designet til at behandle disse sygdomme. Forordningen om lægemidler til sjældne sygdomme (forordning (EF) nr. 141/2000) indeholder den centraliserede procedure for udpegelse af lægemidler til sjældne sygdomme. På grund af det lave antal personer, der rammes af sjældne sygdomme, er forskning på dette område ikke særlig økonomisk attraktiv. EU har derfor iværksat Innovative Medicines Initiative (initiativet om innovative lægemidler), nu Innovative Health Initiative (initiativet om innovativ sundhed) for at tilskynde lægemiddelindustrien til at udvikle lægemidler til sjældne sygdomme.
I november 2022 offentliggjorde Kommissionen retningslinjer om formatet og indholdet af ansøgninger om udpegelse som lægemiddel til sjældne sygdomme og om overførsel af udpegelser fra en sponsor til en anden. Eftersom sjældne sygdomme er et globalt anliggende, samarbejder EMA i vidt omfang med sine globale modparter om at udpege og evaluere lægemidler til sjældne sygdomme.
Når den foreslåede lægemiddelpakke er vedtaget, vil den ophæve de eksisterende forordninger om lægemidler til pædiatrisk brug og lægemidler til sjældne sygdomme.
E. Medicinsk udstyr
Medicinsk udstyr er ethvert produkt, der anvendes til medicinske formål, herunder diagnosticering, forebyggelse, behandling og anatomiske undersøgelser eller ændringer, såvel som svangerskabsforebyggende udstyr og steriliseringsudstyr.
Forordningen om medicinsk udstyr (forordning (EU) 2017/745) og forordningen om medicinsk udstyr til in vitro-diagnostik (forordning (EU) 2017/746) fastsætter regler for at bringe medicinsk udstyr og udstyr til in vitro-diagnostik i omsætning samt for relaterede kliniske afprøvninger. Disse forordninger om medicinsk udstyr trådte i kraft i henholdsvis maj 2021 og maj 2022. Udstyr grupperes efter risikoklasse, og der gælder specifikke regler for hver enkelt klasse. Disse forordninger indfører strengere procedurer for overensstemmelsesvurderinger og overvågning efter markedsføringen og pålægger producenterne at udarbejde data om klinisk sikkerhed, oprette et unikt system til identifikation af udstyr med henblik på sporing af udstyr samt sikre, at der oprettes en europæisk database for medicinsk udstyr. Siden vedtagelsen heraf er forordningen om medicinsk udstyr og forordningen om medicinsk udstyr til in vitro-diagnostik blevet ændret flere gange for så vidt angår overgangsperioder og den gradvise udrulning af databasen for medicinsk udstyr (EUDAMED). I oktober 2024 vedtog Parlamentet en beslutning, hvori det opfordrede til en hurtig revision af forordningen om medicinsk udstyr for at håndtere lovgivningsmæssige udfordringer og forbedre patienternes adgang til vigtigt medicinsk udstyr.
F. Antimikrobiel resistens (AMR)
Antimikrobielle stoffer er stoffer, som dræber eller hæmmer mikroorganismer, herunder bakterier, vira, svampe og parasitter. Brug (og misbrug) af antimikrobielle stoffer er forbundet med en stigende forekomst af mikroorganismer, som har udviklet resistens over for sådanne stoffer og derfor udgør en trussel mod folkesundheden og i betragtelig grad øger omkostningerne. Tiltag på EU-plan for at tackle AMR går tilbage til slutningen af 1990'erne. Den europæiske One Health-handlingsplan mod AMR, som blev vedtaget i 2017, sikrer effektiv behandling af infektioner ved at reducere fremkomsten og spredningen af AMR samt øge udviklingen og tilgængeligheden af nye effektive antimikrobielle stoffer. Den 1. juni 2023 vedtog Parlamentet en beslutning om EU's indsats til bekæmpelse af antimikrobiel resistens. Desuden godkendte Rådet den 13. juni 2023 en henstilling om intensivering af EU's indsats for at bekæmpe antimikrobiel resistens med en One Health-tilgang. Som supplement til forordningen om veterinærlægemidler (forordning (EU) 2019/6) offentliggjorde Kommissionen i februar 2023 en delegeret forordning om forbud mod anvendelse af visse antimikrobielle lægemidler til dyr (delegeret forordning (EU) 2023/905).
Med den nye lægemiddelpakke sigter EU mod at styrke indsatsen mod antimikrobiel resistens ved at mindske de miljømæssige virkninger af lægemiddelrester, forbedre overvågningen, gøre det muligt at reagere hurtigere på mangel på lægemidler for at sikre tilgængeligheden af kritiske antimikrobielle stoffer og tilskynde til innovation inden for antibiotika.
Yderligere udfordringer
EU bestræber sig løbende på at gennemføre initiativer til fremme af forskning og innovation i lægemiddelsektoren. Rammeprogrammerne for forskning har altid understøttet sundhedsrelateret forskning. Det nuværende program for forskning og innovation, Horisont Europa, vil fremme sundhedsrelateret forskning og reagere på de aktuelle udfordringer ved at behandle emner som sundhed gennem hele livet, miljømæssige og sociale sundhedsfaktorer, mental sundhed, ikkeoverførbare og sjældne sygdomme, smitsomme sygdomme, instrumenter, teknologier og digitale løsninger inden for sundhed og pleje samt sundhedssystemer.
Andre EU-finansieringsprogrammer såsom EU4Health-programmet 2021-2027, som blev vedtaget for at forbedre kriseberedskabet, og Den Europæiske Socialfond Plus 2021-2027, som støtter adgangen til lægebehandling, spiller også en vigtig rolle. Desuden har EU ydet betydelig støtte til udviklingen af innovative lægemidler og til behandlinger, som der er akut behov for, og fremskyndet patienters adgang til nye behandlinger via initiativet om innovative lægemidler og de foregående initiativer.
Ifølge Verdenssundhedsorganisationen (WHO) er adgang til livsnødvendige lægemidler en del af retten til sundhed. Adgangen til medicinsk behandling bliver dog stadig mere afhængig af, om der er økonomisk overkommelige lægemidler til rådighed. Resultaterne viser forskelle i salget af innovative lægemidler i de forskellige medlemsstater, hvilket kan tilskrives økonomiske forskelle og forskelle i sundhedsinfrastrukturen. Problemet er blevet forstærket af den økonomiske krise. Parlamentet er bekymret over denne situation og har derfor fremlagt adskillige initiativbetænkninger om adgangen til lægemidler. I 2017 vedtog Parlamentet en beslutning om EU's muligheder for forbedring af adgangen til lægemidler. Adgang til økonomisk overkommelige lægemidler er fortsat en prioritet for den nuværende Kommission, hvilket også blev understreget i dens lægemiddelstrategi fra 2020.
Hos EMA leverer en taskforce om tilgængeligheden af godkendte human- og veterinærmedicinske lægemidler strategiske og strukturelle løsninger i forhold til at håndtere afbrydelser i lægemiddelforsyningen og sikre, at lægemidlerne fortsat er tilgængelige i EU. EMA udgav i 2019 en vejledning om opdagelse og anmeldelse af mangel på lægemidler. De strukturer og processer, som EMA har oprettet for at håndtere mangel på lægemidler i overensstemmelse med forordningen om styrkelse af EMA's rolle (forordning (EU) 2022/123), fokuserer primært på aktiviteter i forbindelse med krisesituationer.
I betragtning af den stigende bekymring over manglen på visse lægemidler og visse former for medicinsk udstyr – som blev forværret under covid-19-pandemien og på grund af geopolitiske begivenheder såsom krigen i Ukraine, energikrisen og den høje inflation – er forsyningsaspektet i forbindelse med lægemidler også blevet en vigtig problemstilling. For at imødegå udfordringerne blev alliancen for kritiske lægemidler oprettet i januar 2024 med deltagelse af centrale interessenter. Formålet med denne alliance er at fastlægge prioriteter og foreslå løsninger med henblik på at styrke forsyningen af kritiske lægemidler i EU samt forebygge og afhjælpe mangler effektivt. I marts 2025 fremsatte Europa-Kommissionen et forslag til en forordning om kritiske lægemidler for at styrke tilgængeligheden, forsyningen og produktionen af kritiske lægemidler, herunder lægemidler til sjældne sygdomme. Parlamentet og Rådet arbejder på deres respektive holdninger til forordningen, hvorefter de vil indlede trilogforhandlinger.
I januar 2025 trådte forordningen om medicinsk teknologivurdering (forordning (EU) 2021/2282) i kraft. Denne nye forordning skaber en EU-ramme for vurdering af medicinske teknologier såsom lægemidler og medicinsk udstyr. Dette vil bl.a. bidrage til at fremskynde patienternes adgang til nye lægemidler og innovative produkter.
Europa-Parlamentets rolle
Parlamentet har til stadighed støttet gennemførelsen af en sammenhængende folkesundhedspolitik og en lægemiddelpolitik, hvor der tages højde for hensynet til folkesundheden såvel som industrien. Som eksempler på nyligt vedtaget lovgivning kan nævnes forordningerne om kliniske forsøg, medicinsk udstyr, in vitro-udstyr og medicinsk teknologivurdering (MTV). Det fremgår af de ikkelovgivningsmæssige beslutninger og af debatterne om aktuelle spørgsmål – såsom tilgængeligheden af kritiske lægemidler og adgangen til lægemidler generelt, behovet for at revidere forordningen om medicinsk udstyr, brugen af kunstig intelligens i medicinsk udstyr samt antimikrobiel resistens – at Parlamentet i høj grad sætter fokus på de aktuelle udfordringer og nye trusler. Den nylige opgradering af Parlamentets Underudvalg om Folkesundhed til et fuldgyldigt stående udvalg, som påbegyndte sit arbejde i januar 2025, afspejler behovet for at reagere på disse udfordringer samt den stigende betydning, som Parlamentet og EU-borgerne generelt tillægger EU's sundhedspolitik.
Yderligere oplysninger om dette emne findes på webstedet for Udvalget om Folkesundhed (SANT).
Leila Jouini / Ioana-Alice POSTU